7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问·中外对话 | 美国“搅浑水”危害亚太安全，中国如何破局？******
拜登政府上台后全力推进“印太战略”，企图拉拢地区国家共同遏制中国。“印太战略”如何威胁亚太地区的和平发展？以菲律宾为代表的东南亚国家如何看待这一战略？面对美国围堵，中国又当如何应对？
对此，中新社“东西问·中外对话”邀请“南海战略态势感知计划”主任、北京大学国际关系学院研究员胡波与菲律宾亚太协进会研究员卢西奥·布兰科·皮特洛三世展开对话。
胡波指出，美国已把所谓“印太战区”当作最主要的战区，其处于部署状态的军事资源和海空军事平台，印太地区至少占60%以上。他强调，尽管美国试图在亚洲拼凑反华联盟，但东南亚国家普遍不愿选边站，面对复杂局势，中国有信心、有能力应对挑战。
卢西奥则表示，东盟成员国担忧大国竞争可能会迫使它们选边站，它们希望通过对话缓和局势。
对话实录摘编如下：
中新社记者：美国之前提出了“印太经济框架”，这一框架是否意在抗衡中国？
胡波：美国在安全上有美日澳印“四边安全对话”等盟友体系来对抗中国，在经济上讲就是“印太经济框架”。但现在印太地区绝大部分国家跟中国的经济联系越来越强，相对而言，跟美国的经济联系在下降。
(对印太地区而言)中国是最大经济伙伴，美国是最大军火商，双方的比较优势不一样。美国的比较优势在于军事能力、盟友体系，中国的比较优势在于经济发展能力、经济辐射能力。短期内，美国改变不了(这一状态)，在印太地区也新投入、新增加不了多少资源和资金，所以“印太经济框架”吸引力有限。对菲律宾、印尼等国来说，在经济合作方面，中国依然是首要选择伙伴。
视频：【东西问·中外对话】专家：美国印太战略有多重局限来源：中国新闻网
卢西奥：中国在周边国家和全球经济当中，都扮演着重要角色。对许多域内国家来说，中国是一个庞大的邻国、一个重要的经济合作伙伴。所以，这应该就是美国“印太战略”面临的挑战。
中国的“一带一路”倡议展现出开拓者的形象，比如“健康丝绸之路”在抗疫时发挥了重大作用，为各国送去了药品和疫苗。再比如重要的“数字丝绸之路”，在亚太地区特别是在东南亚，提升了在中产阶级和年轻人群当中推行电子商务和移动商务的潜力。
美国一直在推出自己的倡议，如《跨太平洋伙伴关系协定》、“经济繁荣网络”计划等对抗中国，“印太经济框架”也属于这类尝试。它能在多大程度上取得成功，还有待观察。
中新社记者：美国为何在“印太战略”当中加入台湾问题？
胡波：美国“印太战略”的文件里明确把台湾地区当成战略“支柱”之一。这无形中把台湾问题变成了一个地区性的或者说国际化的问题。
首先，这会推高中美之间的紧张关系，也会给地区国家造成很大困扰。台湾(问题)是海峡两岸的问题，不涉及到国际问题，也不涉及到第三方。除美国和日本外，其他国家基本上认为台湾问题跟自己的关系不是很大。
近年来美国的政策确实发生了很大变化，特别是“印太战略”，触及到中国的核心利益。随着美国军事、外交、政治上的行动，台海局势越来越紧张。美国把台湾问题塞进“印太战略”当中，非常不利于地区和平稳定，是地区国家要非常警惕的一件事。
中新社记者：美国“印太战略”对南海地区形势有何影响？
胡波：“印太战略”对南海问题主要造成两方面影响，第一个是军事上的影响。美国不断强化在南海地区的军事存在，也不断强化针对中国的军事行动的频次、烈度和针对性。
美国乐于把这些军事行动政治化，它在南海的所谓“航行自由”行动以前是秘密的，现在是公开的。这样无形中会推高南海局势的紧张化，也会增大与中国擦枪走火的风险。
从政治上讲，南海和东南亚地区处于“印太战略”的中心节点，如果得不到东南亚国家支持，“印太战略”的成效可能会大打折扣。所以，美国先天地就要推动东南亚国家选边站。
东南亚国家大部分不愿选边站，但美国会千方百计地去推动，这样造成的结果是东南亚地区可能撕裂或者对立，不利于东盟在地区合作中发挥主导作用。
中新社记者：对于“印太战略”，东南亚国家的确与日本、澳大利亚的立场存在差异，如何去分析这种现象？
胡波：印太各国对“印太战略”的立场可分为两类。日本和澳大利亚是一类，韩国和东南亚国家是一类。韩国和东南亚在中美竞争中的立场趋近，都不愿选边站。但日、澳实际上已经选边站，在战略、安全层面跟美国绑在一起了。
这有传统方面的原因。当然，也有美国在背后推动。日、澳认为美国是亚太地区的“警长”，自己是“副警长”。
第二个因素跟它们对自己的定位和判断，有很大关系。日本认为自己跟中国有激烈地缘政治冲突，认为中国对它构成威胁，包括在钓鱼岛、东海甚至南海区域。
而对于澳大利亚，中国实际上与它没有任何地缘政治利益冲突。但澳大利亚过度焦虑，认为中国崛起后会损害自己的利益，这完全是臆想。
此外，韩国和大部分东南亚国家有独立自主外交的传统，但某种程度上讲，日、澳没有这方面传统。
卢西奥：我认为有两个因素，一是各国与中国的(地理)距离，一是一些国家与美国的长期联盟关系。印度尼西亚长期奉行不结盟政策，马来西亚与中国长期保持良好互利关系。但日本、澳大利亚和这些东南亚国家不同，它们与美国有着长期联盟关系。
美、日、欧等的行动、战略和政策，当然会对(亚太)地区造成影响。东盟成员国担忧，大国竞争可能会迫使它们选边站，它们希望通过对话缓和局势。
中新社记者：美国强推“印太战略”，亚洲国家如何应对形势变化？
卢西奥：东盟国家正尝试从大国竞争中找到出路，担心自己会在此过程中失去中心地位和自主权等。
因为东盟国家的地域接近性，地区局势对它们来说利害攸关。假如发生冲突，后果对任何国家来说都十分严重。
东南亚国家会非常乐意发挥作用，(推动大国)达成调和与理解，避免转向冲突。区域内国家应避免选边站，利用其集体影响力，说服大国在双边关系中建立坚固的“护栏”，加强、深化危机沟通和管控机制。
航拍南宁国际会展中心“焕”新颜，迎接东博会。俞靖 摄中新社记者：美防长奥斯汀6月在香格里拉对话会上发表推进“印太战略”的讲话，提及印太地区将是未来美国国防部的“优先战区”，如何看待这一表态？
胡波：从奥巴马时期开始，(美国)就认为中国是最大的战略竞争对手。即便现在发生了俄乌冲突，美国依然认为中国才是最“旗鼓相当、迫在眉睫的挑战”。
在这种认知下，美国各大战区力量配置、处于部署状态的海空大规模军事平台，印太地区至少占了60%或70%以上。美国其实已经把所谓“印太战区”当成了最主要战区。这两年，美国在(鼓吹)“中国威胁”的基础上，各种措施力度越来越大，包括实施“全政府战略”。
中新社记者：中国如何应对美国的围堵、压制？
胡波：首先，中国的国力发展到现在，有信心、有能力应对美国的挑战。美国说过的有些事也不一定干得成。我们要谨慎地观察，战略上要充分重视，心态上要淡定一些。
第二，怎么去做美国盟友包括伙伴国的工作？美国搞封闭、排他性小圈子，中国就反其道而行之。不论从安全上还是经济上，中国都要倡导真正的自由和开放，扎实推进“人类命运共同体”、“一带一路”倡议等，用实际行动来向地区国家证明中国才是最负责任的国家。
第三，中国要跟周边国家妥善处理相关分歧。要调低预期，不要寄望于短期内能解决这些问题。但可以跟周边国家共同努力，搁置、管控这些争议。
记者：孟湘君
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